Die Gruppen im Forschungsbereich Molecular Genetics and Orphan Diseases konzentrieren ihre Forschung auf
- neuromuskuläre und neurodegenerative Erkrankungen (Bittner/Schmidt, W.),
- die Entwicklung neuer therapeutischer Strategien für seltene Krankheiten (Lucas), und
- menschliche RNA-Prozessierungs-Enzyme und ihre Rolle in der Krankheitsentwicklung (Rossmanith).